A Shire, biofarmacêutica global, anunciou a aprovação pela ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) do medicamento VPRIV™ (alfavelaglicerase), terapia de reposição enzimática (TRE) produzida em linhagem celular humana, para o tratamento de longo prazo da doença de Gaucher tipo 1. VPRIV™ está aprovado para uso em crianças (a partir dos 4 anos) e em adultos e foi recentemente aprovado pelo FDA e EMEA, agências regulatórias dos EUA e da Europa respectivamente.
A aprovação de VPRIV™ foi baseada em dados obtidos a partir de seu programa de desenvolvimento clínico que reuniu a maior e mais abrangente base de dados clínicos para suporte ao registro de uma terapia de reposição enzimática para a doença de Gaucher tipo 1. No total, mais de 100 pacientes com doença de Gaucher, em 24 centros de 10 países do mundo, participaram de estudos clínicos, cujos objetivos primários foram todos alcançados.
No Brasil, estima-se que cerca de 3.000 pessoas tenham a doença de Gaucher. “Em todo o mundo existem cerca de 1000 pacientes em terapia com VPRIV™ atualmente. VPRIV™ será uma nova opção, com eficácia e tolerabilidade estudadas, para o tratamento dos pacientes brasileiros afetados por essa grave doença genética”, afirma Norton Oliveira, diretor geral da Shire HGT no Brasil.
A doença de Gaucher tipo 1 é uma doença genética e a mais prevalente de um grupo denominado doenças de depósito lisossômico. Em pacientes com o problema, o mau funcionamento de uma enzima provoca o acúmulo de uma substância nas células, afetando principalmente a medula óssea, baço, fígado e ossos. Aumento no tamanho do fígado e do baço, doença óssea e anemia são alguns principais sinais da doença.
